治験によっても異なりますが、プラセボを使用せず既に市販されている薬と治験薬（新しいお薬の候補)を比較する治験もあります。
プラセボを使用する治験においては、通常、ご協力いただく方を2つのグループに分けます。1つは治験薬（新しいお薬の候補）を使用するグループ、もう1つは偽薬（プラセボ）を使用するグループです。
こうしてグループ分けするのは、「病は気から」という言葉があるように、「効果がある」と思って飲むとプラセボでも数％の確率で効果が現れる場合があるからです。
こうした自然経過による症状の改善と、実際にお薬を使った時の効果を比較して、「お薬を使った場合の方が治るパーセンテージは高い」ということを統計学的に証明するために治験薬とプラセボの2種類を使用します。

なお、どの方に治験薬・プラセボが渡されているのかは、ご本人だけでなくクリニック側もわかりません。
それはお薬を評価する側（クリニック側）にバイアスがかからないようにするためです。これをダブルブラインド（二重盲検）と言います。プラセボにあたった場合でも来院時に詳細な検査、診察を行い、悪化が見られた場合には迅速に対応しますのでご安心下さい。